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摘要 迫切需要创新的新药来治疗尚未满足的医疗需求。创新新药的发现和开发极其困难、昂贵且效率低下。在过去十年中，表型药物发现 (PDD) 被重新引入作为提供一流药物的策略。PDD 使用经验性的、与靶点无关的先导物生成来识别药理活性分子和通过前所未有的药物机制起作用的新型疗法。PDD 的经济和科学价值通过改变游戏规则的丙型肝炎病毒、脊髓性肌萎缩和囊性纤维化药物得到体现。在这篇简短的评论中，我们指出了 PDD 的实施和降低风险（用于化合物库选择、生物标志物开发、机制识别和安全性研究）以及人工智能潜力方面的最新进展。在决定实施 PDD 时，一个重大障碍是平衡新药物作用机制的潜在影响与不明确的科学发展路径，以及提供基础设施和指标以优化投资回报的愿望，而这些是已知机制所提供的。未来解决这一知识差距的一种方法是利用 PDD 的经验概念来推动竞争前研究，以识别新的机制和药理活性化合物。
表型药物发现的最新进展[版本 1
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